Исследовательская группа Уханьского университета науки и технологий (WUST) разработала инновационную систему адресной доставки инструментов генного редактирования, способную находить и уничтожать геном вируса иммунодефицита человека. Об этом во вторник сообщило издание «China Science Daily». Новая методика, основанная на использовании модифицированных экзосом, позволяет доставлять «генетические ножницы» CRISPR-Cas12a непосредственно к клеткам, заражённым ВИЧ, включая латентные формы вируса, и фрагментировать его ДНК, что открывает путь к функциональному излечению инфекции.
Работа, проведённая под руководством учёного Гу Чаоцзяна, была опубликована в авторитетном журнале Molecular Therapy. Разработанная система, получившая название EMT-Cas12a, использует экзосомы — естественные внеклеточные везикулы, которые клетки выделяют для обмена биологической информацией. Эти наночастицы были модифицированы для целенаправленной доставки инструмента CRISPR-Cas12a в заражённые клетки. Cas12a, известный как «генетические ножницы», способен точно разрезать определённые последовательности ДНК, что позволяет разрушать геном ВИЧ.
Как отмечают исследователи, современные методы лечения, такие как антиретровирусная терапия (АРТ), подавляют размножение вируса, но не способны полностью удалить его из организма. Существующие подходы к генной терапии, в свою очередь, часто сталкиваются с проблемами низкой точности доставки и токсичностью из-за высоких доз. Новая система лишена этих недостатков: она обладает высокой способностью к таргетированию, безопасна и позволяет проводить множественные редактирования одновременно.
Эксперименты на мышах, заражённых ВИЧ, а также на образцах крови пациентов показали, что терапия эффективно очищает организм от вируса и способствует восстановлению иммунной системы. В одной из групп полное удаление вируса было достигнуто у двух из трёх животных. По словам учёных, метод уже прошёл медицинский этический обзор и перешёл на стадию клинических исследований.
Это достижение демонстрирует прогресс китайской науки в области биомедицинских технологий и открывает новые перспективы в борьбе с ВИЧ-инфекцией. Разработка также подчёркивает потенциал экзосом как средства доставки терапевтических агентов, что может быть применено и для лечения других заболеваний.
